去日本,上日本邦

日本首个异体干细胞治疗药诞生!

2016年2月24日起,日本JCR制药公司开始销售异体间充质干细胞产品Temcell。该产品用于造血干细胞移植后的严重并发症之一“急性移植物抗宿主反应(GVHD)”的治疗,于2015年9月获得日本厚生劳动省的批准。

Temcell定价为1袋86万日元(约人民币5万元),一个疗程为每周输2袋,共4周8袋。到2020年该产品将会在日本为260名患者提供治疗,其销售额预测为35亿日元左右。

这个令细胞治疗产业为之沸腾的Temcell到底是何方神圣?让我们回顾一下该产品的研发过程。

1. Temcell之前也被称作Prochymal,为美国Osiris公司最先研制出。2012年Prochymal先后在加拿大及新西兰获得生产批文,但由于财务原因并未正式投入生产销售。2013年10月,Osiris公司将该产品的所有权转让与澳大利亚Mesoblast公司,并于2014年9月由日本JCR公司以Temcell的产品名向日本厚生劳动省提出新药申报,2015年9月获得生产批文。

2. 干细胞相关法规的出台:2013年日本出台了关于细胞制品的管理规范,将细胞类产品归类为新分类:再生医疗等制品。该管理办法规定:对于均质性不一的再生医疗等制品,如果能确定其安全性,并且能估计其有效性,那么可以通过附加条件及期限,特别是在早期就可以对其予以承认。然后,再重新验证其安全性和有效性。这个政策的变化令个性化医疗的管理再次向前迈进了一大步。

3. Temcell为完全批准药品。Temcell的评审意见中写到,批准该品种且未带附加条件及时限(意思为完全批准。对应完全批准的为带条件的早期批准,又称为半批准)。

细胞类治疗产品(包括干细胞类及其他细胞)全球获批准的寥寥无几,其中异体干细胞产品更是一只手数的过来。那么Temcell在日本获批并上市都有哪些重要的意义呢?

1. 细胞产品大规模生产的可行性:一直以来全球大多数的细胞类治疗都以自体细胞来源为主,然后这种个性化医疗不可避免地会令其治疗费用昂贵。而来自异体的干细胞让细胞治疗有望实现大规模生产,生产工艺的不断优化必然会让其治疗费用下降,从而降低医疗负担。然而,另一个声音却从疗效角度对这类“大锅饭”出品的细胞产品是否优于个性化定制出的“自身干细胞”提出了质疑,更多的问题需要我们不断地研究去一一解答。

2. 推动我国细胞产业的发展:自2012年干细胞行业受到大冲击以来,我国干细胞政策方面也在不断地更新、完善。包括2015年8月卫计委、CFDA联合发布的《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》;以及2015年12月卫计委发布的《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》均提示着我国的干细胞管理更加的规范化、标准化。然而,这些离真正批准“我国第一个干细胞产品”尚有一段路要走。本次Temcell的获批将会为我们提供一个参考及借鉴。

3. 天使与恶魔并存:尽管间充质干细胞本身的免疫原性较低,且基于免疫抑制性特点用于GVHD的治疗,然而过度的免疫抑制在减轻GVHD的同时,还有白细胞、血小板降低,发生感染、败血症,肾损伤,促肿瘤生长等副作用,所以必须要在可实施急救的医疗设施中进行治疗。因此,如何控制好此“双面刃”将是下一个难题。而近期红得发紫的肿瘤免疫治疗新技术CAR-T中的基因调控技术“在细胞上安装开关”也许将可能解决这一棘手的问题。

尽管干细胞治疗的产业化之路充满着坎坷,但我们相信干细胞行业的春天即将到来,让我们拭目以待。

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